AMEERALIFE.COM, JAKARTA -- Para peneliti Inggris telah membuat kemajuan dalam menemukan obat potensial untuk penyakit ginjal anak. Tim dari University of Bristol mengungkap, satu dosis terapi gen yang menargetkan sel-sel dalam ginjal, memiliki potensi untuk menyembuhkan sindrom nefrotik yang resisten terhadap steroid.
Studi yang dipublikasikan dalam jurnal Science Translational Medicine ini menemukan bahwa mengganti gen podocin dapat menyembuhkan kondisi tersebut. Podocin sendiri merupakan protein yang penting untuk fungsi sel yang disebut podocyte, yang memiliki peran penting dalam sistem penyaringan ginjal.
Sindrom nefrotik adalah kerusakan pada ginjal yang menyebabkan kadar protein di dalam urine meningkat. Hal ini dapat menyebabkan pembengkakan, terutama pada mata dan kaki, serta peningkatan risiko infeksi dan pembekuan darah, dan risiko kerusakan ginjal. Kondisi ini dapat terjadi pada semua usia, tetapi paling sering didiagnosis pada anak di bawah lima tahun.
Sering kali, gejalanya dapat diatasi dengan jenis obat yang dikenal sebagai steroid. Namun, sekitar 10 persen anak-anak dengan sindrom nefrotik tidak merespons steroid, dan banyak yang kemudian mengalami gagal ginjal serta memerlukan dialisis atau transplantasi dalam waktu dua hingga lima tahun.
"Kami berharap pengobatan ini dapat bersifat menyembuhkan. Anda menyimpan podosit yang sama seumur hidup, jadi jika kita dapat mengubah ekspresi gen mereka tepat di awal penyakit, kita seharusnya dapat mencegah penyakit ini berkembang," kata Profesor Moin Saleem, dari Bristol Medical School, seperti dilansir Siasat Daily, Senin (14/8/2023).
"Pada sebagian besar penyakit ginjal, ada banyak kesempatan, sering kali bertahun-tahun, sebelum Anda mengalami kerusakan permanen pada ginjal. Maka dari itu, kami berharap dapat melakukan intervensi dengan terapi gen dan menghindari perlunya dialisis atau transplantasi," jelas Saleem.