Penemuan ini dapat membawa manfaat besar bagi ratusan anak yang saat ini menderita sindrom nefrotik. Jika intervensi ini berhasil, pasien akan terselamatkan dari kasus gagal ginjal dan perawatan dialisis dan transplantasi.

Agar terapi gen berhasil, para peneliti harus memastikan materi genetik baru mencapai sel yang tepat dan digunakan oleh sel-sel tersebut untuk waktu yang lama untuk mengembalikan fungsi normalnya.

Tim ini menggunakan virus yang disebut adeno-associated virus (AAV) untuk mengantarkan gen podocin ke jenis sel yang tepat. Dengan menggunakan teknik ini, tim berhasil mengganti gen yang salah dalam podosit, dan berhasil mengobati beberapa model sindrom nefrotik berbasis laboratorium yang berbeda.

Namun demikian, penelitian lebih lanjut di tahun-tahun mendatang harus dilakukan untuk melihat apakah terapi ini layak digunakan dalam layanan kesehatan.